Esiti clinici a lungo termine del trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella sclerosi multipla
Si è determinato se il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( aHSCT ) sia in grado di indurre una remissione duratura della malattia nelle persone con sclerosi multipla, analizzando gli esiti a lungo termine dopo il trapianto in un'ampia coorte di pazienti con sclerosi multipla.
Per essere inclusi, era necessario un data set minimo composto da età, fenotipo della sclerosi multipla, punteggio alal scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) al basale, informazioni sulla tecnologia di trapianto e almeno 1 visita di follow-up dopo il trapianto.
Sono stati inclusi 210 pazienti ( 122 con sclerosi multipla recidivante-remittente [ RRMS ]; RR, 58% ). Il punteggio EDSS mediano al basale era 6; il follow-up medio è stato di 6.2 anni.
Tra i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, la sopravvivenza libera da peggioramento della disabilità è stata dell'85.5% a 5 anni e del 71.3% a 10 anni.
Nei pazienti con sclerosi multipla progressiva, la sopravvivenza libera da peggioramento della disabilità è stata del 71.0% e del 57.2% a 5 e 10 anni, rispettivamente.
Nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, il punteggio EDSS si è ridotto significativamente dopo trapianto aHSCT ( P=0.001; variazione media EDSS per anno -0.09 ).
Nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, l'uso del protocollo di condizionamento BCNU + Etoposide + Ara-C + Melfalan ( BEAM ) + globulina anti-timociti ( ATG ) è stato indipendentemente associato a un ridotto rischio di assenza di evidenza di fallimento dell'attività di malattia 3 ( hazard ratio, HR=0.27, P minore di 0.001 ).
In tutto, 3 pazienti sono morti entro 100 giorni dal trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( 1.4% ); nessun decesso si è verificato nei pazienti trapiantati dopo il 2007.
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche previene il peggioramento della disabilità nella maggior parte dei pazienti e induce un miglioramento duraturo della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente.
Il protocollo di condizionamento BEAM + ATG è associato a una soppressione più pronunciata delle recidive cliniche e dell'attività infiammatoria alla risonanza magnetica.( Xagena2021 )
Boffa G et al, Neurology 2021; 96: 1215-1226
Neuro2021 Med2021
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Studio IMROZ: Isatuximab associato a Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte nel mieloma multiplo di nuova diagnosi non-eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
I dati dello studio di fase 3 IMROZ hanno dimostrato che Isatuximab ( Sarclisa ) in combinazione con lo standard...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Tabelecleucel per pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o di organi solidi con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus EBV dopo fallimento di Rituximab con o senza chemioterapia: studio AL
La sopravvivenza nella malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV ) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche...
I marcatori di malattia residua misurabili specifici per il paziente predicono l’esito nei pazienti con sindrome mielodisplastica e malattie correlate dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche
La recidiva clinica rappresenta la principale minaccia per i pazienti con sindrome mielodisplastica ( MDS ) sottoposti a trapianto di...
Consolidamento con Blinatumomab post-trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B
Gli esiti nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) recidivato sottoposti a trapianto autologo di...
Trecondi a base di Ttreosulfan come trattamento di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Trecondi, il cui principio attivo è Treosulfan, è un medicinale somministrato ai pazienti prima di un trapianto di midollo osseo...
Immunogenicità attenuata dei vaccini SARS-CoV-2 e fattori di rischio nei riceventi il trapianto di cellule staminali
L’immunogenicità della vaccinazione contro il coronavirus 2 della sindrome respiratoria acuta grave ( SARS-CoV-2 ) è ridotta nei pazienti sottoposti...
Brentuximab vedotin più Nivolumab dopo trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per i pazienti adulti con linfoma di Hodgkin classico ad alto rischio
Dopo il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ), il consolidamento con Brentuximab vedotin ( Adcetris ) nei...
Induzione, consolidamento e mantenimento di Carfilzomib con o senza trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi: analisi di sottogruppo citogenetico dello studio FORTE
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e anomalie citogenetiche ad alto rischio ( HRCA ) rappresentano un'esigenza medica...